• 发文
  • 评论
  • 微博
  • 空间
  • 微信

渐冻症是什么?!日本治疗方法介绍

和风2020 2020-08-07 14:10 发文

肌萎缩侧索硬化症,英语名:amyotrophic lateral sclerosis,简称ALS,俗称渐冻人症。它是一种不可逆的致死性运动神经元疾病,主要症状是四肢和躯干的肌肉逐渐无力和萎缩。这种病一般进展迅速,半数以上患者诊断后的平均生存期为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。

药物疗法

Ø  力如太(Rilutek)

尽管到目前为止,ALS仍是一种无法治愈的疾病,但从1999开始,一种能延缓ALS进展的药物——力如太(Rilutek)就已经被日本纳入医保范围。力如太(Rilutek)适用于延长肌萎缩侧索硬化(ALS)患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。临床试验已经证明利鲁唑可延长ALS患者的存活期。存活的定义为不需插管进行机械通气也未接受气管切开的存活患者。

Ø  RADICUT【通用名:依达拉奉(edaravone)】

2015年6月,一直用于治疗急性脑梗塞的药物RADICUT【通用名:依达拉奉(edaravone)】,被证实在延缓肌萎缩侧索硬化症中有显著功效。作为“ALS的治疗药”这一新适应症,是在7月才在日本通过审批的。

RADICUT【通用名:依达拉奉(edaravone)】是三菱化学(现在的田边三菱制药)在2011年开发上市的。到了2011年,由于专利过期,市场上出现了很多仿制药。它的作用机制的核心是抗氧化作用。也就是通过去除患者体内积累的自由基,来抑制梗塞周围局部脑血流量的减少。

Edaravone在人体内,通过拔掉羰基α位的氢,生产Edaravone离子。接着和自由基反应,生成Edaravone自由基,并得到其更为稳定的共轭结构。它可以作为自由基清除剂,与氧气反应得到4,5-二酮,进一步水解得到OPB。把自由基(radical)切除(cut),两个英语单词合并得到「RADICUT」,这种简单直观的药品命名方式在日本药品命名中很据代表性。RADICUT,作为一治疗急性脑梗塞的药物,在药学工作者的努力下,开发出了对于ALS的新的适应症,即通过去除自由基,为神经系统提供神经保护性支持,潜在延缓疾病发展或着限制额外的伤害。在如今没有更好的治疗方案的情况下“对于ALS患者来说,RADICUT的出现,就如同溺水的人看见了救命稻草。”

其他疗法

除了上记药物治疗,还有针对患者个体状况的对症治疗,针灸理疗,使用人工呼吸机等治疗方法。

最新科研信息~~诱导多能干细胞induced pluripotent stem cells iPS

2006年日本京都大学山中伸弥在世界著名学术杂志《细胞》上率先报道了诱导多能干细胞的研究。他们把Oct3/4,Sox2、c-Myc和Klf4这四种转录因子基因克隆入病毒载体,然后引入小鼠成纤维细胞,发现可诱导其发生转化,产生的iPS细胞在形态、基因和蛋白表达、表观遗传修饰状态、细胞倍增能力、类胚体和畸形瘤生成能力、分化能力等方面都与胚胎干细胞相似。

2012年10月8日,John B. Gurdon 与山中伸弥因此获得诺贝尔生理学和医学奖。

2012年8月,京都大学iPS細胞研究所的井上治久副教授等研究人员报告,发现可以抑制渐冻人症状的化合物。

首先采取渐冻人症患者皮肤制成iPS细胞,诱导分化至ALS运动神经元,其中大量TDP-43变性·蓄积,受其影响,直至运动神经元的凸起部分不短于健康者。此时加入化合物Anacardic acids,变性的TDP-43会逐渐减少、运动神经元的突起变成长2倍,与健康者運相同的长度。此研究结果可以说是开发渐冻人症治疗药物的第一步。

东北大学与大阪大学研究人员相继开始「肌萎缩侧索硬化症(渐冻人症)」新药的临床试验。本临床试验改善症状的效果如果能得到确认,将会成为史上首次可以治愈「肌萎缩侧索硬化症(渐冻人症)」的药物,因此备受世界瞩目。ips细胞可以说是渐冻人症患者的曙光。

开展「肌萎缩侧索硬化症(渐冻人症)」治疗的医院

¶  顺天堂大学医学部附属顺天堂医院

¶  东京都立神经医院

¶  帝京大学千叶综合医疗中心

¶  庆应义塾大学医院

¶  杏林大学医学部附属医院

¶  东京女子医科大学附属医院

¶  东京医科大学医院

声明:本文为OFweek维科号作者发布,不代表OFweek维科号立场。如有侵权或其他问题,请及时联系我们举报。
2
评论

评论

    相关阅读

    暂无数据

    和风2020

    分享日本医疗科技的**手信息...

    举报文章问题

    ×
    • 营销广告
    • 重复、旧闻
    • 格式问题
    • 低俗
    • 标题夸张
    • 与事实不符
    • 疑似抄袭
    • 我有话要说
    确定 取消

    举报评论问题

    ×
    • 淫秽色情
    • 营销广告
    • 恶意攻击谩骂
    • 我要吐槽
    确定 取消

    用户登录×

    请输入用户名/手机/邮箱

    请输入密码