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基因编辑立功,猪器官或成为器官来源的“太阳能”和“风能”?Nature子刊发布癌症最常见突变基因排行榜

CyberMed | 赛博医客 2021-11-26 14:38 发文

在破坏性技术刚刚出现时,率先进入这些新兴市场的企业将赢得巨大的回报,并建立起明显的先发优势。

——克莱顿·克里斯坦森《创新者的窘境》

· 研究/发现 ·

《科学》子刊:除了输送氧气,红细胞还有新功能!

一项发表在《科学-转化医学》上的新研究表明,红细胞除了携带氧气,还会带上其他细胞的DNA片段,直接向免疫系统报告,体内可能有严重疾病发生。同时,这首次解释了发生急性炎症性贫血的一种机制,也解开了在临床治疗上的一个谜题:为什么在重症监护病房,很多患者会出现贫血?

在这项研究中,宾夕法尼亚大学佩雷曼医学院的研究人员发现相应患者的红细胞超过40%可在表面检测到一种叫做TLR9的蛋白。这种受体蛋白往往与炎症有关,可以激活免疫反应。通过表面的TLR9,红细胞可以结合富含CpG的DNA分子,包括那些来自细菌、疟原虫的DNA,以及细胞受损后释放的线粒体DNA。随着结合的DNA增多,红细胞的结构形态发生了显著改变。而细胞膜的结构变化,导致TLR9与核酸结合的区域更多地暴露出来,从而可以结合更多的DNA分子。这很快引起免疫系统的警觉,导致被称为巨噬细胞的免疫细胞迅速赶来。随着这些携带DNA的红细胞纷纷被清除,也就不难理解为什么患者会发生相关的贫血问题了。

这项发现除了为急性炎症性贫血的患者开发新的疗法外,还可能为诊断提供新思路。

《自然》子刊发表PROTAC分子新策略,显著提高蛋白降解效率和抗癌活性

近日,《自然》子刊Nature Chemical Biology发表的一篇科学论文展示了PROTAC分子的新设计策略。研究发现,一种包含3个蛋白结合域的三价分子能够更好地结合靶标蛋白,不但提高了蛋白降解效率,在体外实验中也提高了化合物的抗癌活性。

PROTAC是一种双功能分子,它的一端可以与特定靶标蛋白结合,而另一端可以募集E3泛素连接酶,给靶标蛋白加上泛素标签,让它们被细胞的蛋白酶体降解。如何优化PROTAC分子的设计,让它们更有效地与靶标蛋白结合,介导蛋白降解,是药物研发人员关注的重要方向。研究人员表示,三价PROTAC分子为PROTAC的设计提供了一种新策略,有望显著改善蛋白降解的多个指标,未来可能用于靶向更广泛的蛋白靶标,包括“不可成药”靶点。

里程碑!经基因编辑改造的猪器官人体移植迈出关键性一步

日前,路透社、《纽约时报》等媒体发布重磅报道,震动全球:纽约大学朗格尼医学中心的医生成功将一颗经过基因编辑改造的猪肾脏,与一名靠呼吸机维持、已经脑死亡的志愿者,通过大腿血管在体外相连。这颗肾脏没有被人类的免疫系统立即排斥,并且正常工作了54个小时。

据称,移植手术的效果超出预期,堪比从人类捐献者那里获得的器官。虽然器官没有被植入到人体内部,但是通常异种器官移植导致的免疫排斥反应出现在人体血液供应和器官的交界处,而研究人员并没有在交界处发现急性免疫排斥反应。所长Robert Montgomery博士表示,这意味着将器官植入体内也有可能成功。

诚然,想要评估猪器官异体移植的有效性和安全性,还需要更长期的临床试验。但这不妨碍业界将它称为异体器官移植领域的重大科学突破,有望为成千上万期盼器官移植挽救生命的患者带来新的希望。Montgomery博士也指出,来自猪的器官将来可能成为持续、可再生的移植器官来源,“它们就像器官来源的太阳能和风能”。

Nature子刊:把细菌改造为药物递送系统,有望攻克坚固的实体瘤

10月21日,美国麻省大学和Ernest制药公司的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 上发表了题为:Intracellular delivery of protein drugs with an autonomously lysing bacterial system reduces tumor growth and metastases 的研究论文。

该研究开发了一种无毒、基于细菌的递送系统——沙门氏菌,它不仅可以轻松进入细胞,而且可以专门针对癌细胞直接输送蛋白质(药物),且不影响健康细胞。一旦它的蛋白质有效载荷被传递,细菌就会清除,可以为目前无法治疗的癌症,如肝癌或转移性乳腺癌提供有效的靶向治疗。

Nature子刊:人类癌症中最常见的突变基因排行榜

近日,美国弗吉尼亚大学和索尔克研究所的研究人员在 Nature Commnications  期刊发表了题为:Cancer gene mutation frequencies for the U.S. population 的研究论文。

这篇论文回答了一个非常基本的问题:人类癌症中最常见的突变基因是什么?研究团队统计发现,癌症中最常见的基因突变是TP53(34.5%),其次是PIK3CA(13.5%),LRP1B(13.1%),令人意外的是,只有11%的癌症发生了KRAS基因突变,这远低于之前认为的25%。排在前十位的还有APC、FAT4、KMT2D、KMT2C、BRAF。

这是首次在所有癌症中评估基因突变的频率和比例,这些结果提示了我们需要重新评估应该将时间、精力和资源集中到哪些领域,这些发现可以帮助指导开发更有效的癌症治疗方法。

· 资本 ·

骨科手术机器人创新平台鑫君特完成数亿元人民币B轮融资

近日,国内骨科手术机器人创新平台鑫君特完成数亿元人民币的B轮融资,本轮融资由软银愿景2期、华泰紫金和创新工场共同领投,农银国际与老股东晨兴创投跟投,浩悦资本再次担任独家财务顾问。

深圳市鑫君特智能医疗器械有限公司成立于2015年,专注于打造“机器人+AI”有机结合的研发创新型平台。数据显示,预计到2021年,我国每年关节置换手术量接近100万台,脊柱手术量接近80万台,且将继续保持两位数增速。另外,随着国内带量采购风起云涌,骨科行业洗牌加速,集采免疫的骨科手术机器人产业已经成为了下一个蓝海市场。

先通医药完成3.2亿元D+轮融资,放射药市场蓬勃发展

近日,北京先通国际医药科技股份有限公司(简称:先通医药)宣布完成3.2亿元D+轮融资,由新进投资机构国寿大健康基金和大钲资本共同投资,现有股东盼亚投资、得怡资本等继续跟投。自2020年4月至今不到一年半时间,先通医药连续完成总额约10亿元人民币融资。

先通医药是专注新一代放射性药物研发、生产及临床应用的创新型医药企业,深耕放射性靶向诊疗一体化系列丰沛产品线。依托全球领先的放射性药物和精准诊疗领域研发资源,在肿瘤、神经退行性疾病和心血管等领域已率先布局多款靶向治疗和精准诊断放射性药物。

近年来全球放射性药物市场规模增长迅速,2020年为71亿美元,预计2030年将达到260亿美元。随着国内纲领性产业文件的发布、放射性药物适用于MAH制度、核医学设备配置证的放开,国内的放射药市场也迎来蓬勃发展期。

微泰医疗收获市值百亿的IPO,获启明、腾讯多轮押注

10月19日,微泰医疗在港交所上市,发行价为30.50港元,开盘价为31港元,开盘涨幅1.64%%,市值131亿港元。

2011年,微泰医疗创立。十年间,获得启明创投、泰康、腾讯、IDG资本等多家机构的投资,突破贴敷式胰岛素泵研发技术,成为全球唯一拥有获批上市的贴敷式胰岛素泵和免校准持续葡萄糖监测系统的公司。同时,微泰医疗在商业化上也开始迎来收获期。凭借核心产品Equil胰岛素泵,微泰医疗2020收入超过7527万元,2021年前四个月实现收入3885万元,同比增长118%。随着营收的快速扩张,微泰医疗的亏损也在逐渐缩小,2021年前四个月的亏损同比缩小了37%。

CGM(连续血糖监测系统)和胰岛素泵市场向来由雅培、美敦力等巨头主导,国内虽不乏血糖监测企业,但难以从巨头口中咬下市场份额,微泰医疗突破技术壁垒,完成对血糖管理市场的奇袭。

体外诊断上游龙头百力格生物获3亿元A轮融资

近日,体外诊断和核酸药物核心原料供应商上海百力格生物技术有限公司(以下简称:百力格生物)宣布顺利完成3亿元A轮融资。本轮融资由全球领先投资机构凯雷投资集团(The Carlyle Group)通过旗下人民币基金领投,中金资本旗下中金启德基金 、元生创投跟投。

百力格生物成立于2011年,立足于体外诊断行业,在与精准医疗息息相关的基因/分子诊断产业链上游,专注于为中下游客户提供核心原料与专业技术服务。目前,百力格已经成为相关细分领域原料供应的龙头企业,产品类别涵盖市场所需的各种荧光标记探针和NGS建库试剂盒探针,定制化技术服务包括基因测序、全基因合成、检测方案设计等。

推进现货通用型DNT细胞药物研发,瑞顺生物完成亿元人民币A轮融资

近日,现货通用型DNT细胞药物全球领跑者——广东瑞顺生物技术有限公司(简称:瑞顺生物)宣布完成1.37亿人民币A轮融资,本轮融资由富汇创投领投,华夏恒天、天堂硅谷、厦门万通金、科发资本等机构跟投。

瑞顺生物成立于2012年2月,是全球范围内现货通用型DNT免疫细胞疗法的开创者。公司拥有自主创新的DNT免疫细胞技术平台,并利用DNT细胞平台嫁接CART技术、基因编辑技术、iPSC技术等平台,开发推动新一代系列创新细胞药的临床转化与商业化,产品管线覆盖血液肿瘤、实体肿瘤等未被满足的临床需求。目前,瑞顺生物的产品管线中已有10个针对不同血液和实体肿瘤的研发产品。

伴随着A轮融资的完成,公司A+轮融资工作已正式启动。



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